Obat fibrosis kistik Trikafta dapat mengubah hidup – jika Health Canada menyetujuinya

Obat fibrosis kistik Trikafta dapat mengubah hidup - jika Health Canada menyetujuinya


Kolom ini adalah opini Jeremie Saunders, aktor pemenang penghargaan, produser, dan pembawa acara media populer Kanada, termasuk film, televisi, dan podcast. Dia hidup dengan penyakit paru-paru genetik yang disebut cystic fibrosis. Untuk informasi lebih lanjut tentang bagian Opini CBC, silakan lihat FAQ.

Saya adalah salah satu pencipta Sickboy, podcast komedi tentang hidup dengan penyakit. Saya mengidap penyakit kronis dan degeneratif yang disebut cystic fibrosis, dari situlah nama podcast tersebut berasal – saya adalah anak yang sakit.

Health Canada dapat mengubah itu, tetapi sejauh ini hanya menunjukkan sedikit minat untuk membantu saya dan 4.300 orang Kanada lainnya yang hidup dengan penyakit ini.

Cystic fibrosis (CF) memengaruhi banyak organ, tetapi terutama menargetkan paru-paru dan mengisinya dengan lendir. Bayangkan bernapas hanya dengan sedotan – seperti itulah rasanya bernapas bagi penderita fibrosis kistik.

Paru-paru saya saat ini berfungsi dengan kapasitas sekitar 50 persen dan akan terus menurun sampai saya mencoba transplantasi paru ganda atau meninggal.

Untuk tetap hidup, saya minum lebih dari 40 pil sehari. Mereka termasuk enzim pencernaan, omeprazole, beberapa suplemen vitamin, dua antibiotik berbeda, dan suplemen kalsium. Saya menghabiskan dua jam setiap hari mengambil tiga obat hirup yang berbeda melalui nebulizer.

Hidup saya berputar di sekitar pengobatan dan perawatan. Tapi itu tidak harus.

Tahun lalu, “obat ajaib” untuk fibrosis kistik mencapai pasar. Ini disebut Trikafta, dan ini adalah satu pil harian.

Seseorang dengan cystic fibrosis di AS memegang pil Trikafta, yang disetujui untuk digunakan di sana oleh Food and Drug Administration pada 2019. (Cristina M. Fletes / St. Louis Post-Dispatch / TNS / Getty Images)

Trikafta tidak mengobati gejala fibrosis kistik. Sebaliknya, obat tersebut mengobati CF pada sumbernya dengan menargetkan mutasi genetik yang menyebabkan 90 persen kasus.

Artinya Trikafta tidak hanya menghentikan degenerasi paru-paru dan organ lainnya, tetapi juga secara drastis meningkat fungsinya.

Persetujuan Trikafta yang dilacak dengan cepat oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA), dan juga telah disetujui di 17 negara lain, termasuk Inggris Raya.

Jadi, apa yang mencegah saya mendapatkan pil penyelamat ini?

Untuk obat baru yang akan dijual di Kanada, pabrikannya harus menyerahkannya kepada pemerintah untuk mendapatkan persetujuan. Saat mengevaluasi obat baru, Health Canada mempertimbangkan seberapa baik kerjanya dan berapa biayanya, di antara faktor-faktor lain.

Meskipun tidak ada yang membantah bahwa Trikafta adalah obat terbaik berikutnya, harganya tetap menjadi titik temu.

Dewan Peninjau Harga Obat yang Dipatenkan Kesehatan Kanada (PMPRB) telah pergi bertentangan dengan saran Cystic Fibrosis Canada dan dipaksakan pedoman kontrol harga baru yang mulai berlaku pada 1 Januari 2021. Aturan ini dimaksudkan untuk mengurangi biaya obat-obatan, tetapi juga mempersulit obat mahal yang mengobati penyakit langka untuk mendapatkan persetujuan dan sampai ke tangan orang Kanada yang membutuhkannya.

Namun, komunitas cystic fibrosis Kanada merayakan kemenangan besar minggu lalu. Setelah setahun ragu-ragu menghadapi pedoman pengendalian biaya yang tertunda ini, produsen Vertex Pharmaceuticals mengatakan pada 9 November bahwa mereka telah “membuat keputusan untuk melanjutkan pengobatan CF baru kami di Kanada.”

Mengirimkan Trikafta ke Health Canada untuk mendapatkan persetujuan adalah langkah pertama dalam membuat obat tersedia untuk orang-orang di sini.

Sickboy1:28:19Obat Ajaib Fibrosis Kistik dengan Stephanie Stavros

Minggu lalu adalah hari besar bagi komunitas Cystic Fibrosis. Dengan pengumuman rencana Vertex untuk menyerahkan Trikafta ke Health Canada untuk persetujuan, ada banyak hal yang harus dirayakan, tetapi kerja kerasnya belum selesai! Minggu ini kami berbicara dengan Stephanie Stavros, CF’er Kanada pertama yang diberi akses khusus ke Trikafta saat dia terbaring di ambang kematian. Stephanie memiliki kisah yang sangat liar tentang tumbuh dengan CF yang sangat rahasia. Sebagai seorang gadis asin berusia lebih dari 30 tahun, dia melihat beberapa pasang surut yang serius. Dari memuntahkan darah pada kencan pertama hingga menjadi ibu dari anaknya sendiri, ceritanya luar biasa. 1:28:19

Namun Trikafta masih harus melalui proses persetujuan. Dan bahkan jika Health Canada memberikan lampu hijau, otoritas federal harus mendapatkan harga maksimum untuk obat tersebut. Kemudian dilakukan negosiasi dengan provinsi untuk mencari tahu siapa yang akan membayar, dan berapa jumlahnya.

Di Amerika Serikat tercatat $ 311,000 US per tahun.

Saya jelas bias, tapi saya yakin Trikafta sepadan dengan harganya.

Trikafta menghilangkan banyak pengeluaran medis lainnya – untuk semua pil yang mengobati gejala fibrosis kistik, jam-jam di klinik medis, ruang gawat darurat, dan transplantasi paru ganda.

Sama seperti Trikafta yang mengurangi pengeluaran medis lainnya, hal itu akan membantu meningkatkan ekonomi dengan secara drastis meningkatkan partisipasi angkatan kerja oleh penderita fibrosis kistik. Tanpa Trikafta, seseorang dengan CF menghabiskan uang yang diperkirakan setara dengan empat bulan kerja penuh waktu melakukan perawatan penunjang hidup setiap tahun. EMPAT BULAN! Heck, dengan empat bulan lagi waktu luang dalam setahun saya kemungkinan besar bisa mengatasi kelaparan dunia atau membasmi nyamuk, dan itu hanya saya!

Bayangkan apa yang dapat dilakukan ribuan orang lain dengan empat bulan lagi per tahun untuk bekerja dan belajar, empat bulan lagi untuk dihabiskan bersama orang yang dicintai.

Vertex Pharmaceuticals Inc., pembuat Trikafta, mengatakan pada 9 November bahwa mereka telah ‘membuat keputusan untuk bergerak maju dengan obat CF baru kami di Kanada.’ (Scott Eisen / Bloomberg)

Keputusan Vertex untuk mengirimkan Trikafta untuk persetujuan datang setelah perselisihan selama setahun dengan Health Canada, jadi kita sudah jauh tertinggal dari negara lain. Meskipun penderita fibrosis kistik merayakan langkah monumental untuk mengakses obat yang mengubah hidup ini, kerja keras baru saja dimulai.

Pada 26 November 2012, obat presisi serupa yang disebut Kalydeco yang mengobati sebagian kecil dari mutasi fibrosis kistik telah disetujui oleh Health Canada. Baru pada Juni 2014 a kesepakatan harga dilakukan dengan Health Canada dan provinsi.

Dua tahun adalah waktu yang lama ketika kita berbicara tentang penyakit progresif yang mematikan.

Health Canada tidak bisa berlarut-larut di Trikafta, karena untuk sementara, orang Kanada dengan cystic fibrosis akan membayar dengan nyawa mereka. Pada tahun 2018 saja, 51 orang Kanada meninggal karena komplikasi penyakit tersebut, menurut Canadian Cystic Fibrosis Registry. Berapa banyak lagi yang harus mati sebelum kita melihat obat ini di tangan orang-orang yang sangat membutuhkannya?

Saya telah hidup dengan fibrosis kistik selama 32 tahun. Itu tidak mudah dan saya tidak ingin menjadi anak yang sakit lagi. Jika Health Canada melangkah ke meja dan bertindak cepat, mungkin saya tidak harus begitu.


Kunjungi :
Togel HK

Berita Lainnya